Hepatos
"Blueprint medicines" je onkološka tvrtka usmjerena na pacijente, specijalizirana na izolaciju i proizvodnju visokoselektivnih inhibitora kinaze. Kompanija, vođena renomiranim ekspertima iz područja genomike tumora, istraživanja i proizvodnje novih lijekova, razvila je platformu koja povezuje genomiku s novom bazom inhibitora kinaze. Takav pristup omogućuje kompaniji ubrzan razvoj novih snažnih, izrazito selektivnih, spojeva koji ciljaju na jasne genomske pobuđivače promjena. "Blueprint medicines" je ponosan partner dviju vodećih kompanija za istraživanje genoma i uzročnika karcinoma "Wellcome Trust Sanger Institute-a" i "Massachusetts General Hospital Cancer Center-a". Kompanija očekuje početak kliničkih ispitivanja dvaju projekata do kraja 2015. godine.
Oba projekta istražuju kliničku upotrebu dvaju "Blueprint medicines"-ovih inhibitora kinaze:
*FGFR4 selektivni inhibitor
Objavljena istraživanja navode da je aberantna (nenormalna) aktivacija FGFR4 signalnog puta pobuđivač čak jedne trećine svih zloćudnih hepatocelularnih tumora (HCC). "Blueprint medicines" je razvila moćan i selektivan, ireverzibilan inhibitor FGFR4-a koji pošteđuje sve druge paralogne gene. U 2015. godini očekuje se početak kliničkih istraživanja navedenog inhibitora.
*KIT Exon 17 selektivni inhibitor
KIT Exon 17 mutacije su uočene u nekoliko bolesti s visokim nezadovoljenim potrebama za istraživanjem:
KIT D816V je dokazani pobuđivač mutacija kod Sistemske mastocitoze (SM) poznate i kao "Systemic mast cell disease (SMCD)". Kod preko 95% pacijenata oboljelih od Sistemske mastocitoze prisutna je navedena mutacija.
PDGFRα D842V mutacija je analogna KIT D816V mutaciji i prisutna je kod 5-6% pacijenata s Gastrointestinalnim stromalnim tumorom (GIST).
KIT Exon 17 mutacije pojavljuju se u izraženom postotku kod oboljelih od GIST-a, koji se liječe trenutno dostupnim terapijama, te vode ka daljnjem napredovanju bolesti.
"Blueprint medicines"-ova istraživačka platforma razvila je potencijalno izrazito selektivni inhibitor kinaze koji cilja upravo ove mutacije i očekuje se početak kliničkih istraživanja u 2015. godini.
